Crispr

by 谷中的太阳

$Intellia(NTLA)$$再生元制药(REGN)$ 有史以来首次临床数据，通过单次静脉输注CRISPR系统，在患者体内精准编辑靶细胞，从而治疗遗传疾病. 将CRISPR/Cas9系统靶向递送至肝脏的挑战，为相关技术平台治疗广泛的其他遗传疾病打开了大门.

基因编辑三巨头，crsp ntla edit, 是三个发明者各自创立的公司，加起来总市值20b, 这个crispr 适用的领域很广泛，癌症，血液病等，市场很大. 我也看不太懂，不过感觉有很大的空间

我的理解，6/26在nejm的宣布是一个大突破，体内基因编辑，无免疫反应，目前没有脱靶，效果奇佳，还只用猴子实验的1/10剂量.

这个基因编辑挺厉害的，再加几个symbol: grph verv beam，看了几个科普录像（你们别笑话我[Facepalm][Facepalm]），这个用途很广泛，医药，农产品，说是长生不老也可以. 这个市场大的看不到边啊[Smile][Smile]

还有几个科普youtube，给外行的人了解一下

https://www.youtube.com/watch?v=o1MdiW5UZh0 李永乐老师

https://www.youtube.com/watch?v=fgiJ2LIvhe0 一刻talks |当人类拥有上帝的手术刀：基因编辑如何编辑生命的蓝图 体内 vs 体外

https://www.youtube.com/watch?v=vRj2uR6d5nM&t Crispr不是终点，是一个开始 很多应用场景

https://www.youtube.com/watch?v=ZsN1fMwW8YA 齐磊 Cas9的其他用途

https://www.youtube.com/watch?v=bnZchChp4YI 2020 年诺贝尔化学奖揭晓，基因编辑是科学发现还是技术发明呢？

https://www.youtube.com/watch?v=qCVM1vuB2A8 Crispr技術再升級——單鹼基的精準編輯

Cathie Wood在彭博“Front Row”节目上的采访实录 Q: 我回顾一下过去5年，特斯拉的收益占据了全部组合收益的1/5，Cathie，你觉得目前的持仓中，哪只股票在未来5年会有巨大的升值空间？ Cathie Wood： 特斯拉现在还在上涨，我认为最有升值空间的会是基因类股，因为DNA测序的收敛性、人工智能和基因疗法、CRISPR基因编辑都可以治愈疾病，这些都可以治愈疾病. 我们现在拥有真正的科学技术，让我们掌握基因组中的突变，掌握了这些之后我们看到什么？我们看到疾病的早期现象，融合人工智能和基因编辑，我们可以预测疾病的发生，还能治愈这些疾病，比如地中海贫血、镰状细胞疾病，甚至是糖尿病. 如果你看一下医疗支出的比例，糖尿病占据了很大一部分 我们认为下一个“FANG”将会诞生在基因领域，因此我们的旗舰ETF持有大量医疗股票

我收集了一些材料，雪球上过去半年一些讨论，感觉比较靠谱的，很多来自一个id叫，金牛在肩，应该是本专业的，放在这个google doc里面，未来再加 - https://docs.google.com/document/d/1H1nW47uH64Exch410kif18Qm-1i-ZKFp6XTpAXGOw40/edit?usp=sharing

https://endpts.com/hitting-landmark-milestone-intellia-shows-crispr-can-edit-genes-directly-in-patients/ - 6/26这个新闻最大意义是，证明体内基因编辑是可行的有效的，适用范围扩大很多 - 达到的效果和ALNY最新的批药一样，但是只需要一针，而ALNY需要3个星期一次 - 剂量很小，只有猴子实验的1/10，但是效果奇佳 - 免疫反应很小，这是之前很多人的担心 - VERV同原理的药是针对肝部，对胆固醇

主要个股：


 * CRSP 其founder是Crispr-Cas9三个发明人之一Charpentier 2021/06: 现在pipeline里面有10个药，4个自己的，5个和VRTX合作 目前市值11B(6/29) ?? 有待确认- 收Cas9专利费，
 * NTLA 其founder是Crispr-Cas9三个发明人之一Doudna 2021/06 - pipeline里面8个药，5个自己的，2个RGEN，1个NVTS 目前市值10B(6/29) ?? 有待确认- 没有专利费，pipeline里面的几个药很难支持其10B的升值
 * EDIT 其founder是Crispr-Cas9三个发明人之一张峰 2021/05 - pipeline里面8个药，
 * BEAM: 有单碱基编辑技术 Base Editor，founder是另外一个老中大牛 - David Liu 金牛在肩@xueqiu：很多人可能不明白，Intellia 今天的优异数据最大的受益者其实还不是 Intellia，而是 Beam. 原因很简单，Beam 手持 CBE，ABE，Prime 三大武器，将来能用 LNP 体内递送做到的事情会远远多于只用 Cas9 能做到的事情. 应用范围：Cas9 < CBE < ABE < Prime 安全性：Cas9 < CBE < ABE < Prime
 * VERV: $Verve Therapeutics(VERV)$ 从Beam拿了授权一个高血脂的症就13亿，$Beam Therapeutics(BEAM)$ 手握整个平台才五十多亿，你说这公道吗[笑哭] beam还可以在verve的一期临床后选择分账这些高血脂药的50%美国利润.
 * GRPH: 又一个基因编辑股上市了. 这个是 CRISPR+AAV6 -> HDR 体外编辑. 这个公司是在赌将来 in vivo 递送到骨髓的技术发展不起来吗？[笑哭]要注意到NTLA，SANA，BEAM都已经表示可以通过各种方法递送基因编辑工具到达骨髓的.
 * NKTX: 和CRSP合作，利用Crispr/Cas9治疗癌症
 * SRPT 和CRSP合作，利用CRISPR/CAS9治疗杜氏症，发病率为1/5000